罕见病救命药让“医学孤儿”不孤单
2022年06月19日   [大] [中] [小]
       问:罕见病救命药让“医学孤儿”不孤单郑育宁是庞贝病罕见病患者。他常年住在医院的ICU病房。为了帮助排痰, 她的身体也因为脊柱侧弯变成了“S”形。在我国, 包括郑宇宁在内的各类罕见病患者约有2000万。临床病例少, 经验少。罕见病常被称为“医学孤儿”。部分罕见病药物纳入医保, 三批罕见病治疗药物入选并发布的81种临床急需境外药物中过半……这一系列举措无不体现“生命至上”的理念”。
       在日前召开的2021中国罕见病大会上, 专家们就这一话题进行了深入交流。没有药? ——激励药物研发, 探索罕见病患者共同面临的“症结”。罕见病药物研发难度大、投入大、周期长, 一直难以满足患者的临床需求。数据显示, 全球已知的罕见病有7000多种, 其中95%没有有效的治疗药物。 “与主要常见病相比, 罕见病的数量相对较少, 但绝对数量并不多。”中国科学院院士陈凯先指出, 推进罕见病药物研发工作十分紧迫, 要加强罕见病药物的基础研究和临床转化研究。倡导药企积极投入罕见病药物研发。 “我们密切关注罕见病患者的用药需求。”工信部党组成员、副部长王江平介绍, 通过实贯彻落实《医药产业发展纲要》和《医药产业发展“十四五”规划》等, 引导企业加强罕见病特效药研发, 支持企业全力以赴发挥罕见病药物研发的主体作用。王江平表示, 要把罕见病用药纳入小品种、紧缺药管理, 集中生产基地建设, 产供监测, 供需对接, 建立紧缺药品供应保障联盟, 充分发挥国家医药储备库作用。北京协和医院党委书记吴培新表示, 对于罕见病“无药可救”, 今年6月, 在国家食品药品监督管理总局的努力下, 医院获得了世界领先阶段来自瑞士的 III 临床药物, 用于帮助患有阵发性血红蛋白尿症的患者。罕见病精神分裂症患者获得重生, 实现了首例慈悲使用罕见病。国家药品监督管理局副局长陈世飞介绍, 国家药品监督管理局和国家卫健委联合发布了关于临床急需境外新药审评审批有关事项的公告。药品占一半以上。吃药难吗? ——加快罕见病审评审批是“用药难”,

是全球罕见病患者面临的一大难题。
       近年来, 我国对罕见病治疗药物实行优先审评审批。 2020年新修订的《药品注册管理办法》明确将临床价值明显的用于防治罕见病的创新药和改良新药纳入优先审评审批程序。 70天内关闭。陈世飞介绍, 目前有26个罕见病药物通过境外临床急需新药特殊渠道获批上市。 “在所有药品上市申请中, 罕见病药物的审批时限最短。”陈世飞表示, 2021年, 国家食品药品监督管理总局将新增立普仑口服溶液粉等10种罕见病药物, 用于治疗脊髓肌营养不良等罕见病。这些药物填补了国内相关罕见病治疗药物的空白,

为更多罕见病患者延缓疾病进展、提高生活质量带来希望。据了解, 目前治疗肾上腺皮质癌的特效药米托坦在中国尚未注册上市, 患者只能在国外抢购药品或找高价采购获取药品。国家卫健委第二届罕见病诊疗保障专家委员会主任委员、北京协和医院院长张树阳带队组织政策咨询, 寻找采购渠道, 准备申请材料, 配合多科室开辟国内临床急需罕见病首批100瓶药品通过“一次进口”方式惠及20余名患者。 “探索临床急需药品的一次性进口特购, 也是解决罕见病‘用药难’的重要途径。”吴佩欣说道。买不起药? ——构建多层次医疗保障体系 60余种罕见病药品获批上市, 40余种罕见病药品被纳入国家医保药品目录……这些事件那些惠及民生的东西正悄悄地照亮每一个家庭。新希望。记者在采访中了解到, 罕见病的昂贵药物主要是因为患者数量少, 但大部分是救命药。与会专家认为, 只有降价才能谈判安全问题。国家医保局副局长李涛表示, 截至目前, 我国已批准上市的罕见病药物有60余个, 纳入国家医保药品目录的有40余个, 涉及25种疾病。通过罕见病药物的谈判, 大大降低了罕见病药物的价格。今年共有7个罕见病药物谈判成功, 平均降幅达65%。
       李涛表示, 下一步将继续推进医保药品目录调整, 优先将符合条件的罕见病药品纳入医保药品目录;完善多种医疗保险制度建设, 发挥基本医疗保险、大病保险、慈善救助等多重保障作用, 进一步改善罕见病。医疗保险水平。这对罕见病患者来说是个好消息——《罕见病研究》杂志创刊, 中国红十字基金会罕见病共济基金发布, 中央专项彩票公益基金支持启动全国罕见病诊断与治疗治疗水平和实施能力提升工程……“中国是我们共同的心愿, 共同打造破解罕见病药物的‘中国样本’, 不让一个病人掉队是我们的共同心愿。未来罕见病患者会越来越好。”中国罕见病联盟常务理事李林康说。
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